Incyte Corporation ha annunciato l’approvazione supplementare della FDA di Jakafi® (ruxolitinib) per il trattamento della GVHD acuta refrattaria agli steroidi in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai 12 anni. Jakafi è il primo ed unico trattamento approvato dalla FDA per questa indicazione.
La GVHD, conosciuta in Italia come la “malattia del trapianto contro l'ospite”, èuna condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali
allogeniche (il trasferimento di cellule staminali da un donatore) in cui le cellule donate danno inizio ad una risposta immunitaria e attaccano gli organi del ricevente del trapianto, portando a significativa morbilità e mortalità. Esistono due forme principali di GVHD, acuta e cronica, che possono interessare più sistemi di organi tra cui la pelle, il tratto gastrointestinale ed il fegato. I pazienti che sviluppano GVHD acuta refrattaria agli steroidi possono progredire verso una malattia grave, con tassi di mortalità a un anno di circa il 70%.
Ogni anno negli Stati Uniti, circa la metà delle persone che sviluppano la GVHD acuta non risponde adeguatamente agli steroidi, rendendola una malattia estremamente difficile da trattare. Il farmaco è commercializzato da Incyte negli USA e da Novartis nel resto del mondo e produce già un fatturato superiore ad un miliardo di dollari.