I medici hanno testato per la prima volta negli Stati Uniti una potente tecnica di modifica genetica che riguarda le persone malate di cancro.

Il test, inteso a valutare solo la sicurezza, è un primo passo verso l'obiettivo finale di modificare i geni per aiutare il sistema immunitario di un paziente ad attaccare il cancro. Il montaggio è stato eseguito dallo strumento di snipping del DNA Crispr.

La procedura, secondo ciò che indicano i primi risultati, è fattibile e sicura ma non è chiaro se stia combattendo la malattia. Finora sono stati curati solo tre pazienti e il follow-up più lungo è di nove mesi. Tutti e tre i pazienti hanno circa 60 anni, e tumori molto avanzati, progrediti nonostante i trattamenti standard come chirurgia, radioterapia e chemioterapia.

"La buona notizia è che sono tutti vivi", ha detto il dottor Edward A. Stadtmauer, capo sezione delle neoplasie ematologiche presso il Cancer Center dell'Università di Pennsylvania Abramson. Ha aggiunto: "La migliore risposta che abbiamo avuto finora è la stabilizzazione della loro malattia".

La ricerca è stata finanziata dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy e dalla società Tmunity. Alcuni membri del gruppo di ricerca, ma non il dott. Stadtmauer, sono titolari di azioni di Tmunity, così come l'Università della Pennsylvania.

I risultati, non ancora stati pubblicati su alcuna rivista medica, saranno presentati il ​​mese prossimo in una riunione della American Society of Hematology e pubblicati online mercoledì.

"Questo è davvero solo l'inizio di un'intera generazione di trattamenti", ha dichiarato il Dr. Stadtmauer.

I ricercatori sperano di usare Crispr, già usato sperimentalmente per curare l'anemia falciforme, per trattare una serie di malattie genetiche.

In Cina Crispr è già utilizzato per curare vari tipi di cancro.

I pazienti nello studio del Dr. Stadtmauer hanno il primo un tumore del sangue, il secondo un mieloma multiplo e il terzo un sarcoma, un raro tumore del tessuto connettivo.

Lo studio non ha lasciato libero Crispr all'interno dei loro corpi. La tecnologia è relativamente nuova e alcuni ricercatori temono che possa in qualche modo modificare il gene sbagliato. Per questo, i medici hanno rimosso le cellule T, i soldati del sistema immunitario, dal sangue dei pazienti e hanno usato Crispr per eliminare i tre geni che potrebbero interferire con la capacità delle cellule di combattere il cancro o causare effetti collaterali nei pazienti.

Successivamente, i ricercatori hanno usato un virus per armare le cellule T con quella che il Dr. Stadtmauer chiamava “testata”, che avrebbe diretto le cellule ad attaccare un bersaglio chiamato NY-ESO-1, una proteina trovata sulle cellule tumorali ma raramente sui tessuti normali. Quindi, dopo aver processato le cellule per rimuovere eventuali tracce di Crispr, il team di ricerca ha infuso le cellule, nella quantità di 100 milioni, di nuovo nei pazienti.

"Una volta che abbiamo infuso queste cellule, c'è stato un aumento da 10.000 a 100.000 volte della quantità di cellule che crescono nei pazienti, che è esattamente ciò che speravamo", ha detto il dott. Stadtmauer.

Non ci sono stati effetti negativi, disse, e le cellule non sono morte.

"È bello avere queste cellule in giro a fare la sorveglianza seriale per il tumore", ha detto. "Siamo felici di vedere ancora le cellule a distanza di nove mesi".

Ma le cellule combattono il cancro? Il dottor Stadtmauer ha affermato che il suo team sta affrontando la questione, mescolando cellule alterate dei pazienti con cellule cancerose in piastre di Petri in laboratorio, per vedere se le cellule T uccidono quelle maligne. La risposta è prevista tra un mese.

Le prossime fasi dello studio, che coinvolgeranno più pazienti, daranno agli scienziati un miglior senso del funzionamento del trattamento. In caso contrario, ha affermato il Dr. Stadtmauer, i ricercatori possono provare a identificare diversi obiettivi e distribuire altre testate.

"In realtà -ha detto- un intero mondo si apre a questo tipo di manipolazione delle cellule per essere diretto a qualunque cosa si possa immaginare".

Prima della fine dell'anno, ha affermato, un numero maggiore di pazienti riceverà cellule trattate con Crispr per la leucemia.

Il lavoro si basa su ricerche precedenti presso l'Università della Pennsylvania, guidate dal Dr. Carl June, che faceva anche parte del team che conduceva la nuova ricerca Crispr.

Il precedente lavoro ha sviluppato le cellule CAR-T, che nel 2012 hanno spazzato via la leucemia in una bambina gravemente malata, Emily Whitehead, ed è diventata la prima terapia con cellule geneticamente modificate ad essere approvata dalla Food and Drug Administration per la leucemia e il linfoma, nel 2017.

Il dottor Stadtmauer ha definito i risultati di tale trattamento “sorprendenti” nonostante ci fossero dei limiti che il nuovo lavoro di Crispr sta cercando di superare.

"Anche nel migliore dei casi con la leucemia, l'80% risponde, e due terzi di questi stanno andando bene", ha detto. “Con il linfoma, metà risponde e metà va bene. Quindi c'è ancora molto da fare per migliorare questo approccio. "